De initiatiefnemers, internist en hoogleraar Metabole Ziekten Carla Hollak (rechts op de foto) en ziekenhuisapotheker Marleen Kemper, zijn enorm blij met de schenking. Deze biedt de mogelijkheid om de toegankelijkheid en beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen voor patiënten met een zeldzame ziekte te verbeteren. De schenking, elk jaar één miljoen euro voor een periode van vijf jaar, is overhandigd tijdens het Goed Geld Gala in het Scheepvaartsmuseum in Amsterdam.
Terug in de tijd....
Het is eind 2017 als prof. dr. Carla Hollak hoort dat een medicijn dat sommige van haar patiënten met de zeldzame ziekte CTX nodig hebben, vijf keer duurder zal worden. Het middel is voor mensen met deze ziekte van levensbelang: tijdige behandeling voorkomt neurologische schade. Zonder behandeling ontstaan ernstige handicaps en vroegtijdige dementie.
Er is in de afgelopen jaren niets veranderd aan het medicijn; hoe kan het dan dat de prijs ineens van €30.000 naar €150.000 is gestegen? Dat kon gebeuren doordat een farmaceut een maas in de wet ontdekte. Het bedrijf liet het medicijn op een bepaalde wijze registreren en kon er ineens de schokkend hoge prijs voor vragen. Gevolg: de zorgverzekeraars betalen het middel niet langer. Ongeveer zestig Nederlanders met CTX, onder hen nog jonge kinderen, kunnen het medicijn niet meer krijgen.
In de eigen ziekenhuisapotheek
De maat was vol, vond Hollak. Samen met apotheker Kemper bedacht ze een plan, gesteund door de Raad van Bestuur van Amsterdam UMC. Ze gaan het middel magistraal bereiden, wat betekent dat het medicijn in de eigen ziekenhuisapotheek wordt gemaakt. Tegen een fractie van de kosten en met vereende krachten, kunnen hun patiënten het middel tóch krijgen.
Het nieuws verspreidt zich als een lopend vuurtje. Patiënten en hun familie, hun behandelaars, de zorgverzekeraars, het Nederlandse publiek, alle media en zelfs de minister zijn positief – het is nu echt tijd dat de praktijk van buitenproportionele medicijnprijzen doorbroken wordt.
Gevoelige snaar
Ook bij de VriendenLoterij raakt het verhaal over de magistrale bereiding een gevoelige snaar. Margriet Schreuders, hoofd Goede Doelen van de VriendenLoterij: “Dankzij onze deelnemers kunnen wij goede doelen op het gebied van gezondheid en welzijn steunen, waaronder organisaties die zich inzetten voor volwassenen en kinderen met zeldzame ziekten. We volgen de ontwikkelingen op dit vlak en vinden het niet uit te leggen er door hoge medicijnprijzen voor bepaalde zeldzame ziekten patiënten zijn, wiens medicijnen onbereikbaar dreigen te worden. Wij geloven erin dat Amsterdam UMC een grote stap kan maken om deze schrijnende situatie te verbeteren.”
Onderzoek naar wet- en regelgeving
Amsterdam UMC wil met dit initiatief niet op de stoel zitten van de farmaceutische industrie. Het stimuleert dat patiënten met zeldzame ziekten een effectieve en veilige behandeling krijgen voor een maatschappelijk aanvaardbare prijs. De kernwoorden zijn: toegankelijkheid van medicatie, beschikbaarheid en betaalbaarheid. Een van de belangrijkste doelen is om samen met apothekers en ziekenhuizen alle mogelijkheden in kaart te brengen om zelf geneesmiddelen te bereiden.
Verder gaan we onderzoek doen naar wet- en regelgeving over weesgeneesmiddelen. We verzamelen hierover informatie voor alle partijen, ook voor patiënten. Daarmee hebben ziekenhuizen en apothekers in Nederland toegang tot kennis die noodzakelijk is om patiënten met zeldzame ziekten te helpen.
Lees hier het persbericht van de VriendenLoterij
