Meedoen aan onderzoek

Als u of uw kind gevraagd wordt om deel te nemen aan wetenschappelijk onderzoek krijgt u eerst informatie over het onderzoek. Pas dan kunt u goed beoordelen of u daadwerkelijk wilt laten deelnemen. U krijgt schriftelijke informatie over het onderzoek uitgereikt en een mondelinge toelichting van de onderzoeker.

In de schriftelijke patiënteninformatie staat het doel en de praktische uitvoering van het onderzoek/de behandeling beschreven. De voor- en nadelen en de risico’s van de behandeling staan benoemd en eventuele extra onderzoeken worden vermeld. De patiënteninformatie beschrijft de rechten en plichten van de patiënt en geeft informatie over een onkostenregeling en de verzekering van het onderzoek. Ook staat beschreven op welke wijze de bescherming van de privacy van de patiënt wordt gewaarborgd. De naam en bereikbaarheid van de onderzoeker staan in de documenten vermeld.

Als u besluit deel te laten nemen aan het onderzoek moet u hiervoor toestemming geven. Dit doet u door een toestemmingsformulier (informed consent) te ondertekenen. Als u liever niet wilt  deelnemen, is dat uiteraard ok mogelijk. U krijgt dan de gewone behandeling die tot dan toe gangbaar is voor uw ziekte of aandoening.

U kunt zich altijd, dus ook tijdens het onderzoek, terugtrekken van deelname aan het onderzoek. De arts zal dan met u en/of uw kind overleggen hoe de behandeling wordt voortgezet.

Als het onderzoek is afgerond, zal de arts dit aan uw kind en u mededelen. De gegevens die tijdens het onderzoek verzameld worden, gebruikt men om een rapport of artikel te schrijven. Vaak worden de resultaten in een medisch vakblad gepubliceerd zodat andere artsen deze nieuwe informatie kunnen gebruiken bij de behandeling van hun patiënten.

CF onderzoek in Amsterdam UMC

- Wereldwijd geneesmiddelenonderzoek - Binnen het Amsterdam UMC is de mogelijkheid om deel te nemen aan onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen voor cystic fibrosis die nu in ontwikkeling zijn. Uw behandelend arts kan u hierover verder informeren.

- PAPA studie– In deze studie willen we onderzoeken of het mogelijk is om de aanwezigheid van bacteriën in de longen van patiënten met CF te meten in uitgeademde lucht, in het speciaal de Pseudomonas aeruginosa. Wanneer dit mogelijk is, zou de huidige sputumkweek die nu vaak wordt gebruikt voor het aantonen van bacteriën in de longen, mogelijk in de toekomst kunnen worden vervangen door een eenvoudige blaastest.

Het doel is om de komende tijd ademmetingen uit te voeren bij 100 CF patiënten. Deze metingen zijn altijd gekoppeld aan ziekenhuisbezoeken. U hoeft hiervoor dus niet extra naar het ziekenhuis te komen.

De onderzoekers willen hierbij iedereen die al heeft meegedaan aan het onderzoek hartelijk bedanken en daarnaast via deze weg vragen of geïnteresseerden in het onderzoek zich willen opgeven voor de contactlijst. Door je op te geven voor de contactlijst geef je aan om door de onderzoekers te mogen worden benaderd om een toekomstig gepland ziekenhuisbezoek te combineren met het meten van adem (dit duurt max 30 minuten). Je geeft dus enkel aan geïnteresseerd te zijn, dit is geen verplichting of toestemming voor het meedoen aan het onderzoek. Interesse aangeven kan bij de longverpleegkundige of arts, of door dit te laten weten via papa@amsterdamumc.nl.

- Orkambi studie  - In Amsterdam UMC hebben onderzoekers van de afdeling longziekten een studie uitgevoerd naar de effecten van het medicijn Orkambi op het microbioom in de longen van patienten met taaislijmziekte (cystische fibrose; CF). Het microbioom is een verzamelnaam voor alle micro-organismen (zoals bacterien, gisten en schimmels).

Twintig volwassen CF patienten met een dubbele dF508-mutatie hebben deelgenomen aan deze studie. Er werden veel metingen uitgevoerd voor, en elke 3 maanden tot aan een jaar na starten met Orkambi. Bij deze meetpunten werd, zoals altijd, gekeken naar de functie van longen en werden bacteriën uit slijm uit de longen gekweekt. Daarnaast werd het microbioom van de long, mond en neus onderzocht en het metaboloom (een opgetelde van de stofwisselingsproducten van de patiënten en zijn/haar microbioom) nauwkeurig bekeken. Deze stofwisselingsproducten werden ook door middel van analyse van de uitademingslucht onderzocht.

De resultaten van deze studie laten zien dat, in het microbioom van de longen van CF patienten, de bacterie Pseudomonas aeruginosa, een bacterië die vaak schade geeft aan de longen van patiënten met CF, het meest aanwezig was. De aanwezigheid hiervan daalde 6 maanden na starten met Orkambi, maar leek weer terug te keren op het voorgaande niveau na 9-12 maanden. Deze veranderingen leken samen te hangen met veranderingen in de stofwisseling van de Pseudomonas-bacterie.  Daarnaast bleken de stofwisselingsproducten in uitgeademde lucht al snel te veranderen na start van Orkambi, en deze verandering bleef tot en met 1 jaar aanwezig.
Concluderend zagen de onderzoekers dat na het starten met Orkambi, een matige verandering in het microbioom van CF patiënten waarneembaar was, waarbij de tijdelijke afname van de aanwezigheid van de Pseudomonas- bacterie het meest opviel .

De resultaten van deze studie zijn een belangrijk startpunt voor het beter begrijpen van de werking van Orkambi en de volgende generaties gerichte therapieën voor patiënten met CF, zoals Symkevi en Kaftrio. De onderzoekers in het Amsterdam UMC hebben dit onderzoek daarom voortgezet bij patiënten die behandeld worden met deze nieuwere therapieën. De resultaten van deze studie worden op korte termijn gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift ERJ Open Research en wordt momenteel voortgezet nu er nieuwe medicijnen beschikbaar komen voor patiënten met CF.

De onderzoekers willen graag alle deelnemers aan deze studie bedanken voor hun deelname!

- Ontsteking meten met behulp van uitademingslucht, in jonge kinderen met CF:  Ontstekingen in de longen van jonge patiënten met taaislijmziekte (cystische fibrose; CF) leiden tot longschade. Om dit in de toekomst te voorkomen, is het belangrijk dit in een vroeg stadium al te kunnen meten.

Met behulp van subsidie van het bedrijf Vertex Pharmaceuticals, en in samenwerking met het Erasmus MC, werken we in het Amsterdam UMC aan een groot project met als doel om op een eenvoudige en laagdrempelige manier ontsteking in de longen te meten van jonge kinderen (1-6 jaar) met CF. Met de huidig beschikbare methode is dit namelijk lastig.

Het project bestaat uit 3 onderdelen.

Deel 1 zal plaatsvinden in het Amsterdam UMC en richt zich op het testen van technieken voor het meten van adem, die in het Amsterdam UMC ontwikkeld zijn. In deel 2 zullen de technieken in het Erasmus MC worden getest bij kinderen van 1 tot 6 jaar. De volgende stap is het verzamelen van adem in grote studies in Rotterdam, Perth en Atlanta. In deze laatste stap zullen we beoordelen of het echt mogelijk is om met ademlucht actieve longontstekingen te meten.

- Triple studie Sinds eind 2019 is het nieuwe medicijn Kaftrio (ook wel bekend als Trikafta of de Triple therapie) voor de eerste patiënten met taaislijmziekte (cystische fibrose; CF) beschikbaar gekomen. In Amsterdam UMC hebben onderzoekers van de afdeling longziekten een studie gestart waarbij we deze patiënten gedurende 1 jaar volgen. In deze studie onderzoeken we de effecten van het medicijn Kaftrio op het microbioom van patiënten met CF. Het microbioom is een verzamelnaam voor alle micro-organismen (zoals bacteriën, gisten en schimmels). Eerder is een vergelijkbare studie uitgevoerd met patiënten die het medicijn Orkambi kregen, daarover kan je hier meer informatie lezen.

Twintig CF patiënten die in aanmerking kwamen voor Kaftrio zijn gevraagd mee te doen met de studie. Dit zijn patiënten met een lage longfunctie (minder dan 40%) of noodzaak voor longtransplantatie, die zowel een enkele of een dubbele dF508-mutatie hebben.

Er worden verschillende metingen uitgevoerd voor start, en 3, 6, en 12 maanden na start met Kaftrio. Bij deze meetpunten wordt ook, zoals altijd, gekeken naar de functie van longen en worden bacteriën uit slijm uit de longen gekweekt. Daarnaast wordt het microbioom van de long, mond, neus en darmen onderzocht. Ook wordt de uitademingslucht onderzocht, hierin zitten kleine stofjes die weergeven wat er gebeurt in de longen.

Tot slot, wordt er in de apotheek van het Amsterdam UMC (locatie AMC) onderzoek gedaan naar de opname en afbraak van Kaftrio, in het lichaam. Dit wordt gedaan door de waardes van deze medicijnen in het bloed te meten. Normaal wordt bloed afgenomen met een prik in de arm, wat sommige patiënten als niet prettig ervaren. Daarom is er een nieuwe methode opgezet: de ‘dried blood spot’ (DBS) methode. Door middel van een vingerprik druppelt men een druppel bloed op een papieren kaartje, dit kan bijvoorbeeld ook thuis worden gedaan en opgestuurd worden naar de apotheek. Om te onderzoeken of deze methode net zo goed is als de prik in de arm, zullen erbij een deel van de patiënten in deze studie naast de normale bloedafname ook een of meerdere afnames met een DBS gedaan worden.

 

Er zijn nog geen resultaten van de studie, omdat deze nog volop in gang is.