Triple studie

Sinds eind 2019 is het nieuwe medicijn Kaftrio (ook wel bekend als Trikafta of de Triple therapie) voor de eerste patiënten met taaislijmziekte (cystische fibrose; CF) beschikbaar gekomen. In Amsterdam UMC hebben onderzoekers van de afdeling longziekten een studie gestart waarbij we deze patiënten gedurende 1 jaar volgen.

In deze studie onderzoeken we de effecten van het medicijn Kaftrio op het microbioom van patiënten met CF. Het microbioom is een verzamelnaam voor alle micro-organismen (zoals bacteriën, gisten en schimmels). Eerder is een vergelijkbare studie uitgevoerd met patiënten die het medicijn Orkambi kregen, daarover kan je hier meer informatie lezen.

Twintig CF patiënten die in aanmerking kwamen voor Kaftrio zijn gevraagd mee te doen met de studie. Dit zijn patiënten met een lage longfunctie (minder dan 40%) of noodzaak voor longtransplantatie, die zowel een enkele of een dubbele dF508-mutatie hebben.

Er worden verschillende metingen uitgevoerd voor start, en 3, 6, en 12 maanden na start met Kaftrio. Bij deze meetpunten wordt ook, zoals altijd, gekeken naar de functie van longen en worden bacteriën uit slijm uit de longen gekweekt. Daarnaast wordt het microbioom van de long, mond, neus en darmen onderzocht. Ook wordt de uitademingslucht onderzocht, hierin zitten kleine stofjes die weergeven wat er gebeurt in de longen.

Tot slot, wordt er in de apotheek van het Amsterdam UMC (locatie AMC) onderzoek gedaan naar de opname en afbraak van Kaftrio, in het lichaam. Dit wordt gedaan door de waardes van deze medicijnen in het bloed te meten. Normaal wordt bloed afgenomen met een prik in de arm, wat sommige patiënten als niet prettig ervaren. Daarom is er een nieuwe methode opgezet: de ‘dried blood spot’ (DBS) methode. Door middel van een vingerprik druppelt men een druppel bloed op een papieren kaartje, dit kan bijvoorbeeld ook thuis worden gedaan en opgestuurd worden naar de apotheek. Om te onderzoeken of deze methode net zo goed is als de prik in de arm, zullen erbij een deel van de patiënten in deze studie naast de normale bloedafname ook een of meerdere afnames met een DBS gedaan worden. Er zijn nog geen resultaten van de studie, omdat deze nog volop in gang is.