Sinds 1 juli 2020 wordt Emicizumab vergoed voor personen met ernstige hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII. Eerder werd het al vergoed voor personen met hemofilie A met remmers tegen factor VIII.
Emicizumab (merknaam: Hemlibra) is een antistof die de functie van factor VIII in de bloedstolling kan overnemen; het is dus zelf geen factor VIII. Behandeling met emicizumab is wezenlijk anders dan profylaxe met factor VIII concentraat. Het gaat om subcutane (= onderhuidse) injecties die 1x per 1, 2 of 4 weken gegeven kan worden. Verder heeft emicizumab een extreem lange halfwaardetijd waardoor je in het bloed een vrijwel constante bloedspiegel hebt.
Dit in tegenstelling tot factor VIII waarbij je kort na toediening en relatief hoge factor VIII waarde (piekwaarde) hebt en vlak voor toediening van de volgende dosis een lage factor VIII waarde hebt (dalwaarde). Juist omdat het een relatief nieuw geneesmiddel is, zijn er nog wel enkele onzekerheden in de behandeling met emicizumab en is dit middel niet geschikt voor alle patiënten met ernstige hemofilie.
In dit bericht willen wij toelichten hoe wij het in het Amsterdam UMC praktisch aan willen pakken. Bij de eerstvolgende poliklinische controle zullen de voor- en nadelen van behandeling met emicizumab besproken worden. Personen voor wie emicizumab een geschikt middel is en die ook daadwerkelijk willen overstappen naar behandeling met dit middel, worden op een wachtlijst gezet. De omzetting zelf begint met een uitleg op het Hemofiliebehandelcentrum door een van onze hemofilieverpleegkundigen; hierbij wordt ook schriftelijke informatie verstrekt. Wij hebben capaciteit voor ongeveer 5 patiënten per maand. De volgorde op de wachtlijst wordt grotendeels bepaald door de mate waarin de huidige behandeling problemen oplevert.
Verder volgt op 22 september 2020 (20.00-21.00 u.) een online informatieavond over emicizumab, georganiseerd door de NVHP. In principe is deze avond bedoeld voor NVHP leden en is het ons nu nog niet duidelijk of het ook toegankelijk is voor niet-leden. Op deze avond zullen Idske Kremer Hovinga (kinderarts UMC Utrecht) en Michiel Coppens onder leiding van Mariëtte Driessens (NVHP) meer informatie geven en vragen beantwoorden over behandeling met emicizumab.